Deferoxamin: Als Infusion verabreicht

Die Behandlung mit diesem Eisenchelator konnte in Studien das Überleben von Patienten mit transfusionsbedingter Eisenüberladung und von Patienten mit myelodysplastischen Syndromen (MDS) deutlich verlängern. Sie ist allerdings sehr aufwändig für die Erkrankten: So müssen diese in der Regel an fünf bis sieben Tagen pro Woche eine acht- bis zwölfstündige Infusion in das Unterhautfettgewebe erhalten. Da die Eisenchelat-Therapie über viele Jahre verläuft, war die Therapietreue in der Vergangenheit häufig entsprechend schlecht – zum Teil mit ernsthaften gesundheitlichen Folgen.

Deferipron: Oraler Eisenchelator

In der EU steht mit Deferipron zudem ein oraler Eisenchelator zur Verfügung, der seit August 1999 zugelassen ist und dreimal am Tag eingenommen werden muss. Die amerikanische Zulassungsbehörde FDA hat demgegenüber keine generelle Zulassung für Deferipron erteilt, unter anderem weil es als schwere Nebenwirkung das Risiko einer Neutropenie (Verminderung bestimmter Immunzellen im Blut) oder einer Agranulozytose (plötzliche Zerstörung von Immunzellen im Blut) erhöht.

Die Therapie mit Deferipron ist in der EU zugelassen für Patienten, die eine Thalassämie major haben und aufgrund erhöhter Eisenspiegel eine Therapie benötigen, Deferoxamin jedoch nicht erhalten können.

Deferasirox: Nur einmal täglich Tabletten

Vor diesem Hintergrund könnte der neue Eisenchelator Deferasirox, der im November 2005 in den USA und im August 2006 in der EU zugelassen wurde, die Eisenchelat-Therapie verbessern und das bisherige Standardmedikament Deferoxamin womöglich ablösen. Denn zum einen liegt auch Deferasirox als Tablette vor und kann daher oral angewendet werden. Das macht die Therapie angenehmer – Infusionen sind nicht mehr nötig.

Und zum zweiten hat Deferasirox als erster Eisenchelator eine kontinuierliche, 24-stündige Wirkung. Es muss daher – im Gegensatz zu Deferipron - nur einmal am Tag eingenommen werden, aufgelöst in einem Glas Wasser oder Orangensaft. Beides kann die Eisenchelat-Therapie künftig erleichtern – sowohl für die Patienten als auch für ihre behandelnden Ärzte. Das fördert womöglich auch die Therapietreue und damit die Chance der Erkrankten auf eine bessere Gesundheit.

Wann kann Deferasirox eingesetzt werden?

Deferasirox ist in der EU für Patienten ab einem Alter von sechs Jahren mit Beta-Thalassämie major zugelassen, wenn sie aufgrund häufiger Bluttransfusionen eine chronische Eisenüberladung haben, die behandelt werden muss.

Darüber hinaus kann der Eisenchelator bei folgenden Personen eingesetzt werden, wenn diese eine Eisenchelat-Therapie benötigen und die Standardtherapie mit Deferoxamin nicht erhalten können oder sollen:

• Patienten mit anderen Anämien, beispielsweise myelodysplastischen Syndromen (MDS) oder Sichelzellanämie



• Patienten im Alter zwischen zwei und fünf Jahren



• Patienten mit Beta-Thalassämie major, die nur selten Bluttransfusionen erhalten.

Über weitere Wirkungen und Nebenwirkungen der Medikamente sprechen Sie bitte mit Ihrem Arzt und/oder Apotheker.

Aktuelle Studienauswertungen bestätigen sehr gute Wirkung von Deferasirox

Bei einem Expertentreffen in den USA wurden im Dezember 2007 Zwischenergebnisse mehrerer laufender klinischer Studien mit Deferasirox vorgestellt, die allesamt die sehr gute Wirksamkeit und Verträglichkeit des Eisenchelators bestätigten. So war die Therapie der Eisenüberladung bei Beta-Thalassämie, myelodysplastischem Syndrom (MDS) und Sichelzell-Anämie mit Deferasirox sehr erfolgreich und wurde im Allgemeinen gut vertragen. Weitere Ergebnisse werden nach Abschluss der Untersuchungen in den nächsten Jahren erwartet.