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Klinische Studien
Zwischenergebnisse bescheinigen Deferasirox sehr gute Wirkung
Die Zwischenauswertungen mehrerer klinischer Studien bestätigen nun die sehr gute Wirksamkeit und Verträglichkeit des Eisenchelators Deferasirox. Die vorläufigen Ergebnisse wurden beim Jahrestreffen der „American Society of Haematology" der Fachwelt vorgestellt.
Eisen aus dem Herzen und der Leber wirksam entfernt
Forscher haben in einer Studie an Patienten, die aufgrund einer Beta-Thalassämie häufig mit Bluttransfusionen behandelt werden mussten, eine Zwischenbilanz gezogen: Die Eisenwerte im Herzen und in der Leber ließen sich bei der Mehrzahl der untersuchten Patienten mit Deferasirox senken. Bei 78% der Studienteilnehmer sanken die Eisenwerte im Herzen durch die Behandlung mit Deferasirox, bezogen auf die Leber-Eisenwerte waren es sogar 90% der Patienten. „Der Einfluss von Deferasirox auf die Eisenwerte im Herzen ist besonders wichtig, da Eisenüberladung des Herzgewebes nach wie vor eine der Haupttodesursachen von Thalassämie major-Patienten ist", wie Dr. Farrukh Shah, ein die Studie betreuender Hämatologe, erläutert.
Langzeitergebnisse zeigen Wirksamkeit und Verträglichkeit bei Sichelzell-Anämie
Eine weitere Erkrankung, die regelmäßige Bluttransfusionen erforderlich macht, ist die Sichelzell-Anämie, bei der die roten Blutkörperchen teilweise eine veränderte Form aufweisen. Deferasirox zeigte in einer Langzeitstudie an Patienten mit Sichelzell-Anämie eine dosisabhängige Wirksamkeit und gute Verträglichkeit. Die Therapie mit dem Eisenchelator führte zu einer stetigen Abnahme des Serum-Ferritins, ein Zeichen für eine verminderte Eisenanreicherung im Körper, ohne dabei die Leber- und Nierenfunktion zu beeinträchtigen. In den bisherigen 2,7 Jahren der auf vier Jahre angelegten Studie wurden keine unerwarteten Nebenwirkungen von Deferasirox registriert.
Deferasirox sicher und gut verträglich bei MDS
Die dritte beim Jahrestreffen der „American Society of Haematology" vorgestellte Studie zeigte die Effektivität von Deferasirox bei der Behandlung von Patienten mit myelodysplastischem Syndrom (MDS). An der Untersuchung hatten Patienten mit einem nach dem IPSS, dem „International Prognostic Scoring System" zur Beurteilung des Risikos von MDS-Patienten, ermittelten leichten bis mittelschweren Risiko teilgenommen. Bei allen untersuchten Patienten (100%) konnte Deferasirox das ungebundene, schädliche labile Plasma-Eisen (labile plasma iron, LPI) senken und das über eine Dauer von zwölf Monaten. Deferasirox bewirkte also eine dauerhafte, 24 Stunden anhaltende Senkung des freien Eisens im Blut. Auswertungen dieser Studie zum Effekt von Deferasirox u.a. auf die Herz- und Leberfunktion sollen folgen.
