Neue Therapie-Option für Patienten mit myelodysplastischem Syndrom (MDS)

Lebensverlängerung bei Hochrisiko-MDS möglich.

Patienten mit einem Hochrisiko-MDS haben eine ernste Prognose. Eine neue Studie gibt Anlass zur Hoffnung. Mithilfe einer zielgerichteten Therapie, die direkt in den Krankheitsprozess eingreift, konnte die Lebenszeit der Patienten nachweisbar verlängert werden.

Das Myelodysplastische Syndrom hat viele Gesichter und ist kein einheitliches Krankheitsbild. Erst in den letzten Jahren hat man mehr über die Erkrankung erfahren und die Krankheitszeichen besser verstanden. Während in der Vergangenheit vorrangig die Symptome der MDS kontrolliert und behandelt wurden, greifen neue Therapieansätze nun direkt in den Krankheitsprozess ein und ermöglichen somit eine gezieltere Behandlung einzelner Ursachen. Damit kann die Therapie besser auf die unterschiedlichen Formen der Erkrankung und die individuellen Bedürfnisse der Patienten abgestimmt werden.

Erste Therapiewahl für Patienten mit einer sogenannten Hochrisiko-MDS - also für Patienten, die aufgrund ihres hohen Lebensalters keine Chemotherapie oder Stammzellentransplantation erhalten - ist mittlerweile eine Behandlung mit dem demethylierenden Wirkstoff Azacitidin:

MDS-Patienten leiden unter einer DNA-Methylierung* , die zu einer bleibenden Veränderung der Erbsubstanz führt. Gene, die für eine Ausreifung der Zellen sorgen, werden durch das Enzym DNA-Methyltransferase abgeschaltet. Der Wirkstoff Azacitidin hemmt das Enzym, reaktiviert die Gene und sorgt für die Reifung und Bildung neuer Zellen. Auf diese Weise wird die Blutbildung normalisiert. Azacitidin wird in einem vierwöchigen Zyklus, an fünf bis sieben Tagen unter die Haut gespritzt.

Die bisher größte internationale Studie mit Hochrisiko-MDS-Patienten lieferte aktuelle Ergebnisse zur Wirksamkeit von Azacitidin:

Die Azacitidin-Therapie verlängert das Leben der Patienten um etwa neun Monate. Darüber hinaus wurde der Anteil der Patienten, die zwei Jahren nach Ausbruch der Erkrankung überlebten, von 26 auf 51 Prozent verdoppelt. 45 Prozent der Patienten, die zuvor auf Bluttransfusionen angewiesen waren, benötigten durch die Azacitidin-Therapie keine Transfusionen mehr. Unter der Einnahme von Azacitidin hatten die MDS-Patienten eine verbesserte Blutbildung und erkrankten deutlich seltener an einer akuten myeloischen Leukämie*. Der Therapieerfolg setzt im Allgemeinen erst nach vier, manchmal auch erst nach sechs bis acht Zyklen ein.

Glossar

Akute myeloische Leukämie: bösartige Erkrankung des blutbildenden Systems (Knochenmarks)

DNA-Methylierung: Eine DNA-Methylierung führt zu sogenannten epigenetischen Veränderungen. Dabei kommt es zu einem „Anbau“ von sogenannten Methylgruppen an bestimmte Stellen innerhalb der Erbsubstanz (DNA-Methylierung) und anderen Modifizierungen, die dauerhaft die Aktivität und Funktionsfähigkeit von Genen beeinflussen, was wiederum Einfluss auf die Funktionsweise biologischer Systeme hat.