Bevor ein Medikament oder ein neues Behandlungsverfahren für den allgemeinen Einsatz bei Patienten freigegeben wird, müssen in umfangreichen Tests die Verträglichkeit und Wirksamkeit des neuen Therapieansatzes nachgewiesen werden. Die Überprüfung beginnt mit einer so genannten vorklinischen Phase, die eine große Zahl von Untersuchungen im Labor umfasst, welche Aufschluss über die physikalischen, chemischen und die zu erwartenden biologischen Auswirkungen des Behandlungsverfahrens geben. Tatsächlich erreicht nur etwa eine von 7.000 getesteten Substanzen das Stadium der klinischen Erprobung, also der Überprüfung am Menschen.

Klinische Studien können einer von vier Phasen zugeordnet werden:

• Phase I: Verträglichkeitsprüfung ? meist an gesunden Testpersonen, in Ausnahmefällen an Patienten, die auf andere Therapien nicht mehr ansprechen
• Phase II: Bestimmung des optimalen Dosierungsschemas ? Überprüfung an Patienten, begrenzte Teilnehmerzahl (ca. 150)
• Phase III: Nachweis der Wirksamkeit und Verträglichkeit ? getestet wird in der Regel im Vergleich zum besten etablierten Behandlungsverfahren, größere Teilnehmerzahl

Erst nach erfolgreichem Abschluss von Phase III kann ein Medikament eine Zulassung erhalten und dann auch außerhalb von streng kontrollierten, reglementierten und dokumentierten Studien eingesetzt werden.

• Phase IV: Neue Medikamente unterliegen weiterhin der Überwachung durch die Aufsichtsbehörden, um Erkenntnisse über die langfristige Wirkung und Verträglichkeit zu sammeln ? die in der Regel sehr große Zahl von behandelten Patienten erlaubt es, auch sehr selten auftretende Probleme zu entdecken.

Darüber hinaus gibt es so genannte Therapieoptimierungsprüfungen (TOP), die dazu dienen, bereits etablierte Behandlungen weiter zu verbessern.

Vorteile von Studien

Die Vorteile der Teilnahme an klinischen Studien lassen sich in zwei Gruppen einteilen: Individuelle Vorteile, die den Studienteilnehmern persönlich zu Gute kommen, und allgemeine Vorteile, die allen von einer Erkrankung Betroffenen nützen.

Individuelle Vorteile: Im Rahmen klinischer Studien genießen Patienten eine besonders intensive medizinische Überwachung und Betreuung. Die Behandlung erfolgt zumeist entweder nach der besten etablierten Methode oder mittels eines neuen Wirkstoffs oder Verfahrens, von dem sich Wissenschaftler aufgrund zahlreicher Vorstudien Vorteile gegenüber der besten etablierten Behandlung versprechen. Außerdem werden Studien nur von erfahrenen Experten für das jeweilige Krankheitsbild durchgeführt, so dass sich die Teilnehmer in optimaler medizinischer Betreuung befinden.

Welches Verfahren bzw. welcher Wirkstoff bei einem Patienten angewendet wird, ist häufig weder dem Arzt noch dem Patienten bekannt, um Verfälschungen der Studienergebnisse zu vermeiden (Doppelblind-Studie). Allerdings werden die Studienergebnisse bereits während des Studienverlaufs in regelmäßigen Abständen überprüft, so dass die Teilnehmer auf das jeweils bessere Verfahren umgestellt werden können, falls sich gravierende Unterschiede in der Wirksamkeit abzeichnen.

Allgemeine Vorteile: Alle Teilnehmer an einer klinischen Studie leisten einen wertvollen Beitrag zum medizinischen Fortschritt und zur Verbesserung der jeweiligen Behandlung. Selbst wenn ein Teilnehmer also nicht selbst auf ein neues Therapieverfahren oder einen neuen Wirkstoff anspricht, kann er doch sicher sein, dass andere Patienten von den in der Studie gesammelten Erkenntnissen profitieren werden. Studienteilnehmer leisten damit einen unverzichtbaren Beitrag zum Allgemeinwohl.

Sicherheit und Risiken

Oberste Maßgabe bei der Durchführung von klinischen Studien ist die Sicherheit der Teilnehmer. Diese wird zunächst durch zahlreiche Voruntersuchungen gewährleistet, die die Grundlage für den Antrag auf die Zulassung einer Studie bilden. Bevor eine Studie begonnen werden kann, muss darüber hinaus eine unabhängige Ethikkommission bestätigen, dass die Studie wissenschaftlich und ethisch vertretbar ist. Risiken, Belastungen und Erfolgsaussichten der Untersuchung werden dabei sorgfältig abgewogen. Zwischenuntersuchungen und eine strikte Meldepflicht für auftretende Komplikationen garantieren auch während der Studiendurchführung die Sicherheit der Teilnehmer.

Dennoch bergen neue Medikamente oder Behandlungsverfahren immer ein gewisses Risiko. Über diese möglichen Gefahren werden die Teilnehmer an Studien im Vorfeld ihrer Zusage ausführlich und in für sie verständlicher Weise informiert. Darüber hinaus haben alle Teilnehmer das Recht, ihre Teilnahme zu jedem Zeitpunkt ohne Angabe von Gründen zu beenden. Gegen Folgeschäden aus der Studienteilnahme besteht eine Versicherung.

Studien zur CML-Therapie

Der erste Ansprechpartner für die Teilnahme an einer klinischen Studie ist der behandelnde Arzt. Er ist oft über aktuelle Studien informiert und kann abschätzen, welche Studie individuell in Frage kommt.

Darüber hinaus gibt es Bestrebungen, Informationen über klinische Studien in einer Informationszentrale zu bündeln. Dieser Prozess ist jedoch noch nicht abgeschlossen. Aktuelle Informationen zu klinischen Leukämie-Studien können unter anderem auf der Website des Kompetenznetzes Leukämie abgerufen werden.